Journée mondiale des maladies rares

Les chiffres clés

En France, 1 personne sur 20 est touchée par une maladie rare, soit plus de 3 millions de personnes¹.

Au niveau européen, le délai moyen pour obtenir un diagnostic pour les personnes atteintes de maladies rares est de près de 5 ans².

Néanmoins, seulement 5% d'entre elles ont un traitement approuvé³, alors que près de 50% des maladies rares mettent en jeu le pronostic vital.

Les maladies rares ont un impact au-delà des soins médicaux puisque 7 personnes sur 10 atteintes de maladies rares et leurs aidants familiaux réduisent ou arrêtent leur activité professionnelle en raison de leur maladie⁴.

L’engagement d’Alexion

Depuis 20 ans, les équipes d'Alexion Pharmaceuticals, Inc., s’engagent à innover pour améliorer la vie des patients atteints de maladies rares :
• 6 médicaments disponibles en France pour 7 maladies rares
• 5 nouvelles molécules attendues d’ici 2030
• 18 programmes de recherche en cours dans des domaines tels que l’hématologie, la néphrologie, la neurologie et les maladies métaboliques

Une dynamique renforcée ensemble

Depuis 2021, l’intégration d’Alexion au sein d’AstraZeneca a permis d’élargir notre empreinte mondiale et d’accélérer nos développements en oncologie rare, thérapies géniques et cellulaires.

Pour la Journée mondiale des maladies rares, nous saluons l’engagement des équipes d’Alexion, afin qu’aucun patient ne soit laissé de côté.

Références :

1. AMELI. Maladie rare : définition, causes et fréquence. Disponible sur :https://www.ameli.fr/assure/sante/themes/maladies-rares/maladie-rare-definition-causes-et-frequence [En ligne] Consulté le 27/02/2026

2. Plan national des maladies rares 2018-2022. Disponible sur :
https://sante.gouv.fr/IMG/pdf/pnmr_3_v25-09pdf.pdf [En ligne] Consulté le 27/02/2026

3. Fermaglich LJ, Miller KL. A comprehensive study of the rare diseases and conditions targeted by orphan drug designations and approvals over the forty years of the Orphan Drug Act. Orphanet J Rare Dis. 2023;18(1):163. doi:10.1186/s13023-023-02790-7.

4. Maladies rares Info Services. Information générale sur les maladies rares. Disponible sur : https://www.maladiesraresinfo.org/informer/information-generale-sur-les-maladies-rares/les-chiffres-clefs-des-maladies-rares.html [En ligne] Consulté le 27/02/2026

FR-25495 - 02/2026